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全球首位先天失明患者接受基因编辑治疗 - 天博
2020-04-08 20:00天博网址
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医疗团队使用基因编辑技术治疗莱伯氏先天性黑蒙症(图:Rodrique Ngowi / AP)

一名因基因遗传而失明的患者,日前在美国奥勒刚健康与科学大学(Oregon Health & Science University)凯西眼科研究所(Casey Eye Institute)接受了 CRIPSR 基因编辑技术的手术,为首个在人体进行 CRISPR 的案例。然而医疗团队表示,目前不会提供任何有关手术细节的资讯。

目前仍需等待约一个月的时间才能确定该名患者是否恢复视力,若此案例成功,医疗团队计画在另外 18 名患者身上也进行相同的实验手术。

莱伯氏先天性黑蒙症

此名患者患有莱伯氏先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis),这种疾病是由于基因变异使身体无法产生负责将光线转换为大脑讯号的蛋白质。患有此种先天疾病的患者通常仅具有部分的视力,常在出生数年后逐渐失去视力。由于此变异的基因组太大,无法透过病毒作为载体运送正常的基因来刺激细胞产生该蛋白质,这种传统方法加以治疗。

基因编辑治疗

因此医疗团队使用了 CRISPR 基因编辑技术,试图将此部分细胞的基因组进行编辑,使其能正常产生该蛋白质。整个手术过程约一小时,医师透过宽度仅有一根头髮宽的特製微型管,滴入三滴带有基因编辑效用的药剂至视网膜下方。根据未参与研究的艾里克·皮尔斯医师(Eric Pierce)表示,由于该处的细胞不会自行分裂,因此只要编辑成功就能终生具有产生该蛋白质的效果。

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未来发展

医疗团队认为至少需要十分之一至三分之一的细胞成功被修复,才能恢复患者的视力。在先前的动物实验中,团队成功修复了近一半的细胞。而许多相关领域的学者预期此手术的结果将相当乐观,宾州大学(University of Pennsylvania)基因编辑专家基兰·穆苏努鲁医师(Kiran Musunuru)也表示,根据该团队先前动物实验的结果,此次的手术相当有可能成功。

由于基因编辑近年来是争议极大的新技术,因此此研究完全是在政府相关部门的监控下进行的,避免中国科学家在 2018 年进行的争议事件再次发生。

参考资料:

  1. Press, A. (2020, March 4). Doctors use CRISPR gene editing inside a person’s body for first time. NBCNews

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